全球肿瘤治疗领域研发和创新持续发展，为晚期癌症患者带来新的治疗方法，并在制药领域引入最先进的科学技术。这些疗法代表了最大的集体研究领域，也是药物支出最多的方向。

近日，艾昆纬（IQVIA）发布《2023全球肿瘤研发趋势报告》（Global Oncology Trends 2023:Outlook to 2027），该报告回顾了近年来全球抗肿瘤药物研发的进展，包括正在研究的关键机制、靶点和癌症类型，指出一些新兴领域及药物的使用趋势，并对未来5年全球范围内的抗肿瘤药物市场前景、药物支出等进行了预测。

(资料图)

在研管线数量保持历史高位

目前，全球有超过1000家公司和近50个学术研究机构参与了肿瘤学药物的创新研发。总部位于中国的企业研发的药物在肿瘤管线中的占比从10年前的5%上升到了现在的23%

该报告显示，2022年启动的肿瘤领域临床试验数目仍然保持在历史高位，较2018年增长了22%，主要集中在罕见肿瘤、实体瘤领域。

从研发阶段来看，Ⅱ期临床试验（包括Ⅰ/Ⅱ期、Ⅱa和Ⅱb期）占比最大，为49%；其次是Ⅰ期临床试验，占41%；Ⅲ期临床试验占10%。

从肿瘤种类来看，56%的临床试验集中在罕见肿瘤领域，但相比2021年下降了6%。就肿瘤的形式而言，75%的试验集中在实体瘤领域，这与2021年基本持平。另外，2022年启动的针对血液肿瘤的研究超550项，相比2017年增加了30%。当然，该领域的临床试验仅占全部研究的一小部分。

就研究申办方而言，2022年，新兴生物制药公司（年销售额低于5亿美元、研发支出低于2亿美元的公司）占据了71%的研发管线，远高于10年前的45%。同时，新兴生物制药公司与大型制药公司（年销售额超过100亿美元的公司）的合作越来越少，仅在研发后期甚至在药物上市后才与大型制药公司合作。在这些新兴生物制药公司中，有77%的公司只专注于抗肿瘤药物的开发，而这其中，有72%的公司只专注于开发一种药物。与之对应的是，大型制药公司的肿瘤研发管线占比有所下降，占目前正在开发产品的21%，而2017年占36%。

2022年，总部位于中国的公司在研产品占肿瘤研发管线的23%，高于5年前的10%和2007年的3%，首次超过欧洲。这些公司活跃的肿瘤研发管线在过去5年中的增长超过1倍，预示其未来将在全球新产品的研发中发挥重要作用。

在过去的10年中，肿瘤研发管线逐渐聚焦于靶向药物，具有创新作用机制的新治疗模式发展迅速。以PD-1/ PD-L1抑制剂为例，尽管2022年管线数有所回落，但近5年启动的相关临床试验数量增幅仍高达54%。大部分进行中的PD-1/PD-L1抑制剂晚期临床试验集中在单个国家，且大多位于中国，这意味着，这些正在试验中的药物不一定面向国际市场。同时，双特异性抗体疗法、抗体偶联药物，以及包含细胞疗法、RNA癌症疫苗在内的新一代生物疗法研发管线数量增长迅猛。

与2021年相比，2022年血液肿瘤药物的研发管线数量下降了4%，而实体瘤的研发管线数量增长了5%。肿瘤免疫制剂领域市场已经开始变得拥挤，企业改变研发策略，将目光转向其他更新的靶向分子在所难免。

中国临床试验活跃

在过去10年中，肿瘤学领域在开发的产品数量显著增长，目前有超过2000多种产品正在研发中。具有创新作用机制的新治疗模式发展迅速

2015年以来，肿瘤治疗药物研发综合成功率一直呈下降趋势，在2022年降至3.5%。从符合条件的患者人数、临床试验终点、研究中心等方面来看，肿瘤药物试验相较其他疾病领域复杂得多。并且，肿瘤药物临床试验的“空白期”（即临床试验持续时间与试验阶段之间的时间差）远小于其他治疗领域，但试验持续时间更长。虽然罕见肿瘤治疗药物的临床开发生产力较高，但综合其成功率、复杂性和持续时间来看，肿瘤药研究的整体生产力是所有治疗领域中最低的。

值得一提的是，在中国开展的临床试验逐渐增加。越来越多的临床试验在非美国地区（指美国以外的国家和地区）进行。尽管其他国家和地区的平均研究中心数量较少，但每个研究中心的受试者数量在不断上升。2022年，在非美国地区开展的临床试验数量占57%，高于10年前的42%；同年，仅在中国进行的临床试验就占非美国地区开展试验数量的57%，高于2013年的12%，体现出中国临床试验活动数量增长。

肿瘤领域的主要研发趋势包括：创新治疗模式和靶点不断涌现，新分子类型和靶向疗法用于治疗更为早期的癌症患者，创新组合疗法用于克服耐药性，PD-1/PD-L1抑制剂之外的新一代肿瘤免疫靶点受到关注，mRNA癌症疫苗获得临床进展和验证，以及根据生物标志物对患者进行细分和液体活检在临床方面的应用增加。

新成果更好惠及患者

许多新型肿瘤药物在过去10年中展现出显著的临床价值，但各个国家和地区的患者在药物的获取和使用方面存在很大差异

2022年，全球共有21种抗肿瘤新活性物质（NAS）上市，低于2021年上市35种的记录。在过去5年中，全球共有115种抗肿瘤新活性物质上市。2003年以来，全球上市的抗肿瘤新活性物质共计237种。虽然并不是在所有国家和地区都能买到这些药物，但大多数国家和地区都取得了一些重要的肿瘤免疫学突破，且利用精准生物标志物已经成为多种肿瘤的标准疗法。

值得注意的是，最近5年里，有75款肿瘤新药在中国上市，而2003年至2017年期间仅为46个。这得益于中国药品监管部门的审评审批制度改革，使中国患者能更快用上国内外研发的创新药物。

尽管全球肿瘤治疗方面取得了重大进展，但各个国家和地区的癌症患者所获取的医疗资源和护理仍存在差异。

全球接受治疗的癌症患者数量在过去5年中平均增长了5%，并且随着新型药物的使用范围进一步扩大，预计该数据在未来5年会加速增长。即便如此，各个国家和地区为患者提供新型抗肿瘤疗法的进程各不相同，包括生物标志物检测率、新型疗法的采用程度以及提供最先进疗法的基础设施能力等。

近5年来，非小细胞肺癌的疗法开始转变——将PD-1/ PD-L1抑制剂和激酶抑制剂作为标准疗法，促使一线疗法的中位持续缓解时间延长了近1年。随着新型疗法更广泛应用，妇科肿瘤和多发性骨髓瘤药物也取得了进展，患者治疗的有效性得到改善。新一代生物疗法，包括细胞和基因疗法，在肿瘤治疗中的应用持续增长。

自2020年以来，全球有经验的CAR-T细胞疗法研究中心不断增加，在2022年达到1791个，其中有360个位于中国，这意味着大量的CAR-T疗法的创新研究正在中国进行。同时，获得认证的研究中心数量从2020年的386个增长到2022年的532个，这意味着更多的CAR-T细胞疗法获批，且患者获得治疗的机会也在增加。然而，由于地理位置和产品供应的问题，那些不具长途旅行条件的患者仍无法获得治疗。

美国仍是全球最大市场

2018年—2022年，全球肿瘤药物支出从1290亿美元增长至1960亿美元，年复合增长率为12%；预计2027年将达到3750亿美元，年复合增长率达13.8%

2022年，全球肿瘤药物支出达到1960亿美元，预计2027年将达到3750亿美元。支出增长由持续的创新所驱动，同时又因主要市场对生物仿制药的采用而部分抵消。美国仍然是全球最大的抗肿瘤药市场。

过去5年里，中国在肿瘤领域的支出增长了68亿美元，这主要是由于新疗法的普及和品牌数量的增加，但部分被药品控费抵消。在全球范围内，因新药和新型疗法向早期治疗线转移，包括PD-1/PD-L1抑制剂，十大肿瘤治疗领域中有7种在过去5年中实现了两位数的支出增长。

肿瘤新一代生物疗法在临床和商业上拥有巨大潜力，但也存在相当的不确定性，到2027年，细胞、基因和RNA疗法的全球支出可能从目前的30亿美元增长到190亿美元。如果扩大这些疗法的使用范围，包括应用于新适应证、将现有的细胞疗法加入更早期的治疗阶段，以及持续改善安全性和疗效，该项支出将可能高达500亿美元。 （艾昆纬供稿）

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